Conferência...

Já que todos tem pedido informações e novidades, vou começar uma série de posts sobre a conferência em Salt Lake City. 
Primeiro vou falar brevemente do que foi apresentado no simpósio científico. Eu não participei do, mas conversei com pais que foram às sessões do simpósio e o que vou escrever aqui é o resumo do que foi falado.
Dr. Weeber está testando drogas já aprovadas pela FDA (Food and Dugs Agency),  Ele já testou duas que não apresentaram bons resultados, e está agora testando a terceira droga. Esta terceira droga está apresentando bons resultados e parece ser muito promissora. Se tudo der certo ele pretende começar os testes clinicos com indivíduos com Angelman ainda este ano.
Dr. Ben Philpot descobriu um composto ainda não patenteado que ativa o gene UBE3A paterno. Ainda está nos primeiros estágios de pesquisa mas parece muito promissor. Muitas perguntas ainda devem ser respondidas antes de testarem em humanos. Mas está mais próximo de uma "cura" definitiva, já que o UBE3A paterno continua ativado mesmo 4 semanas após o composto ser introduzido na medula óssea dos ratos. Mas perguntas como dose terapêutica, forma de aplicação (injetável, oral...), como utilizar nos casos de dissomia uni-parental, entre outras questões, ainda devem ser respondidas antes de testes clínicos começarem em humanos.
Essas foram as duas pesquisas mais comentadas do simpósio. 
Amanhã postarei sobre as outras pesquisas apresentadas no simpósio.
Beijinhos para todos!
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