Testes clínicos em andamento

• Levodopa/Carbidopa - Teste clínico para analisar os efeitos do Levodopa/Carbidopa, remédio usado para Mal de Parkinson, em pacientes com Síndrome de Angelman. Na primeira fase foi estabelecida uma dose terapêutica para ser usada em crianças, já que o remédio é normalmente usado em adultos. Já está na segunda fase, onde estão analisando os resultados a longo prazo, efeitos colaterais entre outras coisas. Ainda estão recrutando pacientes nos diversos locais onde está sendo realizado (todos nos EUA). Maiores informações no site http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01281475 
• Minociclina - Teste clínico para analisar os efeitos do antibiótico Minoclina em indivíduos com Síndrome de Angelman. A minociclina já vem sendo testada em pacientes com Síndrome do X-Frágil e com bons resultados. Os testes em ratos com Síndrome de Angelman foram bem animadores e, por já ser um  medicamento amplamente utilizado, já está sendo testado em humanos. O recrutamento para os testes clínicos para Síndrome de Angelman começou no dia 20 de fevereiro de 2012 e esta fase do estudo terá apenas 24 particpantes e todos os testes e exames serão feitos em Tampa, no estado da Flórida, EUA. Para maiores informações acesse o site http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01531582
• Gabodoxol - Teste clínico com a droga orfã Gabodoxol. O Gabodoxol foi testado em adultos para ajudar com a insônia, mas os testes tiverem alguns efeitos colaterais indesejados (alucinações) e acabaram sendo deixados de lado, apesar de ter sido comprovado a segurança de seu uso em seres humanos. A droga orfã será testada em indivíduos com Angelman, já que age nos receptores GABA, onde os indivíduos com Angelman tem deficiência. Os testes devem ser iniciados em 2017 e devem ser feitos em adultos, já que existe o teste anterior também em adultos, o que facilitaria a questão de dose terapêutica.
• Terapia Genética - A previsão é de que testes clínicos de terapia genética aconteçam em 2 anos, provavelmente através do uso de adenovírus.